En France, les ATU permettent aux patients d’avoir accès à des molécules innovantes qui ne bénéficient pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) mais dont les résultats cliniques sont prometteurs dans des pathologies pour lesquelles les besoins médicaux restent importants. Avec l’arrivée des ATU de cohorte d’extension, le dispositif a été élargi aux nouvelles indications d’une molécule déjà titulaire d’une première AMM.