Maladie rare

Remboursement d'Ultomiris dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne

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Publié le 10/03/2022

Crédit photo : BURGER/PHANIE

L'amélioration des conditions de soins est un objectif à l'origine de nouveaux traitements mis au point par l'industrie pharma. Le remboursement d'Ultomiris® (ravulizumab, laboratoire Alexion Pharma-AstraZeneca) et son inscription sur la liste en sus de la T2A illustre ce mouvement de fond. Avec un profil de tolérance et une efficacité comparable au traitement de référence (eculizumab), il s'en distingue par une réduction de la fréquence d'administration des perfusions toutes les huit semaines au lieu de toutes les deux semaines pour l'eculizumab. Ultomiris® a obtenu une AMM dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, une maladie rare, chronique et potentiellement mortelle. La survenue de thromboses peut être à l'origine d'AVC et d'infarctus du myocarde. Des retards de diagnostic sont fréquents, compris entre un à cinq ans. Ultomiris® peut désormais être prescrit chez les patients qui présentent une hémolyse avec un ou des symptômes cliniques indiquant une forte activité de la maladie, stables sur le plan clinique après un traitement par l'eculizumab pendant au moins les six derniers mois.