C’est la nouvelle machine de guerre conçue par l’AFM-Téléthon pour lutter contre les maladies rares. En unissant quatre centres de recherche, l’Institut des biothérapies regroupe toutes les compétences et savoir-faire de pointe, de la recherche à leur application clinique.
L’Institut des biothérapies s’appuie sur « quatre bras armés » leaders internationaux dans leur domaine : Généthon et Atlantic Gene Therapies pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour les cellules souches et la thérapie cellulaire des maladies monogéniques et l’Institut de myologie pour la recherche et le traitement des maladies du muscle. On parle beaucoup de « logique translationnelle », indique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’Association française contre les myopathies, « mais dans l’application on constate que cela ne se fait pas réellement ». Avec la création de l’Institut des biothérapies, l’AFM-Téléthon initie « un changement d’échelle pour un changement de rythme » afin d’accélérer la mise à disposition des traitements innovants pour les malades.
Près de 58 millions d’euros (financés aux deux tiers par l’AFM-Téléthon via les donateurs), 650 personnes (chercheurs, techniciens, médecins, ingénieurs, spécialistes de la bioproduction, du développement clinique ou des affaires réglementaires, etc.), 25 000 m2 de laboratoires (à Paris, Évry, Nantes), 19 essais thérapeutiques en cours ou en développement : voilà la réalité de l’Institut des biothérapies dont le but est de fédérer les compétences.
Un mouvement général
« Cette stratégie correspond à un mouvement général dans la biologie. Il est aujourd’hui incontournable de faire un saut quantitatif mais aussi qualitatif. On ne peut plus être tout seul », explique Marc Peschanski, directeur scientifique d’I-Stem, qui assure également la coordination scientifique de l’Institut des biothérapies. L’Institut du cerveau et de la moelle épinière et l’Institut Imagine des maladies génétiques sont également nés de cette volonté d’assurer le continuum entre recherche et application clinique. « Nous n’avons pas besoin de nouveaux bâtiments. Nous avons surtout besoin de nouveaux cerveaux qui puissent comprendre la recherche et la médecine : il faut créer une culture translationnelle », assure Fulvio Mavilio, le directeur scientifique de Généthon.
« La conception d’essais cliniques sur des effectifs très limités nécessite de créer des outils et des schémas de développement spécifiques. Il faut des ruptures de paradigme afin d’inventer des bioprocédés », reprend Frédéric Revah, directeur général de Généthon. Certaines compétences sont transversales à l’Institut des biothérapies : le développement clinique, les affaires réglementaires, la valorisation et le partenariat. Un conseil de gouvernance réunit les directions des quatre centres de recherche tous les deux mois afin de définir des stratégies scientifiques et organisationnelles autour de programmes d’envergure comme celui concernant l’amyotrophie spinale ou la problématique des biomarqueurs.
Vers l’avènement d’une médecine personnalisée
Les biothérapies, qui conjuguent gènes-médicaments, chirurgie du gène ou cellules souches, ouvrent, au-delà des maladies rares, une nouvelle ère de la médecine : « les maladies rares sont un laboratoire pour l’innovation thérapeutique et l’avènement d’une médecine personnalisée », indique Frédéric Revah qui constate l’intérêt croissant des laboratoires pharmaceutiques. La production de médicaments de thérapie génique à échelle pré-industrielle pour les essais chez l’homme est déjà en cours grâce à Généthon Bioprod. Laurence Tiennot-Herment veut croire à la possibilité d’un financement commun entre des partenaires publics, privés non lucratifs et lucratifs. Mais l’engagement devra rester celui « d’une construction plus transparente d’un juste prix du médicament » afin d’en assurer l’accès à tous.
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