Des scientifiques américains ont réussi, grâce aux ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9, à modifier génétiquement le système immunitaire de trois patients ayant un cancer avancé réfractaire.
Si la preuve de l'efficacité antitumorale n'est pas encore apportée, ces résultats très attendus et publiés dans « Science » montrent que la technique d'édition de génome n'a pas entraîné de toxicité. L'intérêt de CRISPR en thérapeutique avait déjà été démontré expérimentalement dans des maladies du sang.
Ici, la manipulation d'édition de génome testée n'est autre qu'une démarche d'immunothérapie. L'idée est que le système immunitaire se mette à reconnaître les tumeurs.
Après avoir prélevé les lymphocytes T des participants, les chercheurs de l'université de Pennsylvanie ont supprimé trois gènes d'intérêt dans ces cellules à l'aide des ciseaux moléculaires avant de les réinjecter.
Neuf mois plus tard, ces cellules modifiées étaient toujours présentes sans avoir provoqué d'événements graves. Chez une patiente, la durée des cellules T était même prolongée à 1 an.
E Stadtmauer et al. Science.10.1126/science.aba7365 (2020)
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