Le romiplostim confirme ses résultats à trois ans

Purpura thombo-cytopénique idiopathique

LE PTI, même s’il peut être considéré comme une maladie orpheline, est relativement fréquent, chez l’enfant comme chez l’adulte. Alors que dans le premier cas, la maladie est spontanément résolutive dans la grande majorité des cas, la forme de l’adulte évolue habituellement vers la chronicité avec une mortalité faible (de l’ordre de 2 %) mais des risques hémorragiques importants et un retentissement notable sur la qualité de vie. Le traitement de première intention repose sur les corticoïdes et sur les immunoglobulines intraveineuses principalement. Jusqu’à il y a peu, l’échec de cette première prise en charge conduisait à la splénectomie. Mais désormais on dispose de nouvelles options thérapeutiques comme les anti-CD20 ou encore les agonistes des récepteurs TPO, ceux-ci étant nécessaires à la croissance et à la maturation des cellules médullaires à l’origine des plaquettes. Le romiplostim fait partie de ces molécules (Amgen), déjà commercialisé aux Etats Unis et en Australie, et en cours d’enregistrement au niveau européen. Le produit est administré par voie sous-cutanée (une injection par semaine), les posologies étant adaptées afin de maintenir le taux de plaquettes au-delà de 50 000 par microlitre. Cette étude réalisée chez 215 patients suivis pendant 204 semaines au maximum montre tout d’bord que 64 % des malades ont présenté une réponse positive au traitement (plus de 50 000 plaquettes par microlitre et doublement du taux initial). Des taux normaux de plaquettes ont été observés pendant plus de dix semaines consécutives chez 77 % des patients, pendant au moins vingt-cinq semaines chez 67 % et pendant plus de cinquante-deux semaines chez 41 %.

Une tolérance qui se maintient avec le temps.

L’évolution des taux de plaquettes est globalement stable sur une durée de trois ans, mais parallèlement on observe une diminution de l’incidence des événements hémorragiques de sévérité variable, avec le temps. Le suivi a également permis de confirmer la bonne tolérance du produit, tolérance qui, elle aussi, se maintient avec le temps ; l’effet secondaire le plus fréquent étant des céphalées (34 % des cas). Mais, globalement, on ne constate pas d’augmentation du nombre de sorties d’étude pour effets secondaires et les événements sévères sont globalement rares (7 %).