Hématologie

Bêta–thalassémie : ce qu'il faut savoir

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Publié le 02/06/2023

Les laboratoires Vertex ont organisé le 20 avril 2023 une conférence de presse sur la bêta-thalassémie, en insistant sur le fait qu’il s’agit d’une maladie rare, peu connue des médecins et qui rencontre donc des difficultés importantes de prise en charge. Des thérapies géniques sont à l’essai.

Dans la forme majeure, une expansion médullaire extrême et un rendement insuffisant de la moelle impliquent la nécessité de transfusions
Crédit photo : BURGER / PHANIE

La bêta-thalassémie est une maladie autosomique récessive rare en France, grave, invalidante, peu connue du grand public, mais également des professionnels de santé. Mieux la faire connaître était l'objectif d'une table ronde organisée par les laboratoires Vertex, qui expérimentent des thérapies géniques contre cette maladie.

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