Cinq ans après la découverte de la mutation

Le lonafarnib à l’étude chez des enfants progériques

Publié le 14/12/2008

Un essai clinique évaluant le lonafarnib chez des enfants atteints de progéria vient d’être présenté au congrès de l’American Society for Cell Biology. C’est moins de 5 ans après la découverte de la mutation HGPS par le Dr Francis Collins que cette molécule, un inhibiteur de la farnesyl transférase (IFT) jusqu’alors testée comme anticancéreux, est à l’étude dans la progeria. Cette maladie rare, appelée en anglais « Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome » (HGPS) touche 1 enfant sur 4 millions.

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