Des chercheurs texans ont expérimenté pour la première fois chez la souris une thérapie génique reposant sur CRISPR-Cas9 dans l'indication de la dystrophie musculaire de Duchenne. L’équipe explique avoir employé la technique d'édition du génome pour améliorer la précision de la correction de la mutation du gène codant pour la dystrophine, dont le déficit est à l'origine de la myopathie.
La mutation la plus commune est une délétion située au niveau de l'exon 51 (∆Ex51). La correction de cette délétion a été testée dans des cardiomyocytes dérivés de cellules pluripotentes induites humaines. Puis chez la souris, une injection intramusculaire, via un vecteur à adénovirus de type 9, met fin à la dégradation clinique progressive des fonctions motrices, sans produire d'effet hors cible.
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