Maladie hémorragique héréditaire transmise sur un mode autosomique dominant, dont l’incidence est de 1/3800, la télangiectasie hémorragique héréditaire se manifeste par des épistaxis récurrentes, des hémorragies digestives et des malformations artérioveineuses viscérales. Elle ne bénéficie aujourd’hui d’aucun traitement spécifique, d’où l’espoir suscité par une petite molécule en développement, le VAD044, un inhibiteur sélectif de l’AKT (sérine/thréonine kinase).