Mucoviscidose : l’association Kaftrio et Kalydeco élargie aux patients non porteurs de la mutation F508del

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Publié le 02/06/2023

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Crédit photo : S.Toubon

L’utilisation du Kaftrio (élexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), indiqué en association au Kalydeco (ivacaftor) dans la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR, est étendue depuis le 1er juin aux patients non porteurs d'une mutation, a annoncé l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) dans un communiqué. Le traitement n'est en revanche « pas indiqué chez les patients qui présentent deux gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de la protéine CFTR », est-il précisé.

Cette évolution du cadre de prescription compassionnelle (CPC) « prend en compte l'évolution des connaissances scientifiques », est-il indiqué. Au printemps 2022, l'association Vaincre la mucoviscidose avait obtenu de l'agence sanitaire un accès compassionnel pour les patients non porteurs d'une mutation F508del et non couverts par les autorisations de mises sur le marché (AMM).

Ainsi 84 patients non porteurs de la mutation ayant une atteinte pulmonaire sévère (fonction respiratoire très abaissée et/ou évolution prévisible vers la nécessité d’une greffe pulmonaire) ont reçu la trithérapie. Selon des résultats d’une étude AP-HP/Inserm/Université Paris Cité, publiée dans « European Respiratory Journal », la moitié de ces patients (45, soit 54 %) ont été considérés comme répondeurs avec une amélioration importante, dont la suspension de l'indication du recours à la greffe pulmonaire.

Un bénéfice pour environ 300 nouveaux patients

« Ces données permettent d'envisager de traiter davantage de patients atteints d'autres formes de mucoviscidose », soulignait l’AP-HP, lors de la publication en mars dernier. Dans la foulée, Vaincre la mucoviscidose demandait « l'élargissement du cadre de prescription compassionnelle aux patients âgés de six ans et plus, quelle que soit la sévérité de leur maladie ». Selon l’association, près de 600 patients sont concernés par cet élargissement du cadre de prescription compassionnelle, « ce qui pourrait être efficace pour 300 d’entre eux ».

L’ANSM rappelle qu’« il est toujours recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l'avis du centre coordinateur du centre de référence maladie rare (CRMR) », et que « les patients traités dans le cadre de ce CPC soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose ».