Une pharmacopée ciblée

Les progrès réalisés dans la compréhension du génome et de sa régulation ouvrent la porte

à de nouveaux types de composés.

« Le génome comporte 25?000 gènes ; 1?800 gènes et 400 protéines sont impliqués dans des pathologies cardiaques, ce qui ouvre une large porte pour l'innovation thérapeutique, explique le Pr Jean-Sebastien Hulot (Paris). La pharmacopée cardio-vasculaire s'oriente vers des traitements très ciblés, comme ceux utilisant des ARN modifiés ou des ARN dits “interférants” bloquant l'ARN messager de certaines protéines dont on veut empêcher l'expression. »

Ainsi, par exemple, la prise en charge des dyslipidémies pourrait s'enrichir d'un anticorps monoclonal inhibant l'expression de la PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin) qui, après une seule dose, réduit de 40% le taux de LDL-c. Cette molécule pourrait permettre de traiter les hypercholestérolémies sévères chez les patients intolérants ou résistants aux statines avec une à deux injections par mois.

À terme, les nanoparticules devraient aussi venir bouleverser la pharmacologie de demain. Capables d'enrober le principe actif, elles permettront de cibler spécifiquement certaines cellules.