Si le développement clinique de la thérapie génique LentiGlobin de Bluebird est en bonne voie dans la drépanocytose, des équipes continuent à travailler sur d'autres approches. L'équipe de Naoya Uchida des Instituts nationaux de la santé américains propose de corriger la mutation affectant la production de gammaglobine mais aussi d'augmenter l'expression du récepteur à l'érythropoïétine. Selon les chercheurs, le transfert de gènes fonctionnel codant pour la gammaglobine ne serait pas suffisant pour garantir à lui seul un effet thérapeutique à long terme. L'idée est de combiner un vecteur viral porteur du gène du récepteur à l'érythropoïétine observé chez des patients ayant une maladie génétique associée à un trop grand nombre de globules rouges et un microARN dont le rôle est de supprimer le gène BCL11A régulant la production d'hémoglobine. Testée chez le primate, cette thérapie augmente de 25 % le niveau d'expression d'hémoglobine fœtale et sur une période de 8 mois.
N. Uchida et al., Sci Transl Med, vol 13, issue 591, avril 2021
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