« Les Virades de l’espoir représentent sur une journée 30 000 bénévoles et près d’un million de participants qui permettent de collecter la moitié des dons annuels de l’association », indique Pierre Guerin, président de Vaincre la mucoviscidose. « Ces fonds servent à financer nos missions aujourd’hui très élargies sachant que la recherche reste notre objectif principal », ajoute-t-il.
L’association a ainsi pu soutenir 68 projets de recherche en 2017 dans toute la France pour un total de 2,9 millions d’euros. Dans le cadre de son appel à projets 2018, l’association a récemment retenu 56 dossiers pourvus d’une enveloppe globale de 2,5 millions d’euros. Parmi ces projets, quarante relatifs à la recherche fondamentale, quatorze à la recherche clinique et deux aux sciences humaines et sociales. « C’est par l’approche multidisciplinaire que l’on va attaquer la maladie et avancer », considère Paola Carli, directrice scientifique de Vaincre la mucoviscidose qui doit lancer son appel à projets 2019 courant octobre. « On essaie d’aller plus loin tous les ans, c’est pourquoi nous avons besoin des Virades », souligne-t-elle.
Thérapies personnalisées
L’association finance notamment des postes spécialisés et des projets à l’hôpital au sein des quarante-deux centres de ressource et de compétences de mucoviscidose (CRCM). L’année dernière, 139 postes et projets ont ainsi été soutenus à hauteur de 1,8 million d’euros. Deuxième CRCM de France avec une file active de 250 patients, le centre de l’hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP) a reçu 182 000 euros de subvention de l’association sur les quatre dernières années. Outre le renforcement de ses équipes pluridisciplinaires afin d’améliorer la prise en charge des patients, ces financements ont permis de développer une activité de recherche clinique en lien avec le centre d’investigation clinique de l’institut Imagine et l’unité INSERM 1151. Parmi les projets du CRCM de Necker, une étude prometteuse sur les biomarqueurs prédictifs de la thérapie personnalisée dans la mucoviscidose qui doit contribuer à mieux cibler les patients éligibles et répondeurs aux traitements modulateurs de l’activité de CFTR actuellement disponibles. Un autre projet porte sur l’évaluation de l’intérêt de la technique de rinçage à l’azote dans la détection précoce de la maladie pulmonaire chez les jeunes enfants atteints de mucoviscidose. « Ce travail de recherche largement financé par l’association a pu permettre la découverte de médicaments innovants ainsi que des tests destinés à évaluer l’efficacité de ces nouvelles thérapeutiques dans le cadre de la thérapie personnalisée », note le Pr Isabelle Sermet-Gaudelus, responsable du CRCM.
Recherche fondamentale
« Aujourd’hui deux médicaments prometteurs - Orkambi et Kalydeco – permettent de dire que la recherche avance, qu’elle apporte un début de réponse, mais la guérison n’est pas encore là. Les médicaments actuellement sur le marché ne touchent pas un grand nombre de patients et leur prix est peu accessible », constate l’association. « On a encore besoin de recherche fondamentale pour progresser et ouvrir de nouvelles pistes », estime Paola Carli. À l’image des annonces « très intéressantes » publiées cet été dans la revue « Nature ». « On a ainsi identifié des types cellulaires présents dans les voies aériennes, les ionocytes pulmonaires, qui n’étaient pas connus et caractérisés. Ces cellules ne représentent qu’un faible pourcentage de la totalité des cellules pulmonaires, mais elles ont la particularité d’exprimer très fortement la protéine CFTR dont le dysfonctionnement est à l’origine de la mucoviscidose », résume-t-elle. « Ils pourraient avoir un impact significatif sur la compréhension des mécanismes de la maladie et ouvrir la voie à de nouvelles approches thérapeutiques », poursuit la responsable scientifique de Vaincre la mucoviscidose qui soutient une approche « très voisine » à l’Institut de Pharmacologie moléculaire et cellulaire de Sophia Antipolis.
Pause exceptionnelle de votre newsletter
En cuisine avec le Dr Dominique Dupagne
[VIDÉO] Recette d'été : la chakchouka
Florie Sullerot, présidente de l’Isnar-IMG : « Il y a encore beaucoup de zones de flou dans cette maquette de médecine générale »
Covid : un autre virus et la génétique pourraient expliquer des différences immunitaires, selon une étude publiée dans Nature