Nouvelles pistes thérapeutiques pour le gliome de l’enfant

Des chercheurs ont identifié des mutations ou anomalies du gène ACVR1 dans le gliome infiltrant du tronc cérébral ("DIPG"), première cause de mortalité par cancers du cerveau chez l'enfant. C'est la première fois que ces mutations sont décelées dans un cancer, selon la revue scientifique britannique Nature Genetics qui a publié dimanche trois études à ce sujet.

Ce gène muté représente une nouvelle cible thérapeutique pour laquelle des inhibiteurs spécifiques sont en cours de développement, selon les chercheurs. Cette forme de gliomes, qui touche des enfants de 5 à 8 ans (30 à 40 nouveaux cas par an en France, 300 à 400 cas par an en Europe), se trouve à la jonction du cerveau et de la moelle épinière où se situent des fonctions vitales, la rendant inopérable. Le seul traitement est la radiothérapie, mais avec une survie à deux ans pour la plupart des enfants, moins d'un an pour la moitié.

Ces mutations du gène ACVR1 induisent la production d'une protéine anormale de la famille des tyrosine kinases située à la surface des cellules cancéreuses. Il existe des agents bloquants contre cette protéine, "dont certains médicaments déjà prescrits en cancérologie pour bloquer des protéines proches", explique le Dr Jacques Grill (Institut Gustave Roussy) co-auteur d'une de ces études avec Chris Jones (Institute of Cancer Research, Londres).

"En moyenne, une petite moitié" des enfants pourrait bénéficier des futurs traitements, compte tenu d'autres mécanismes d'activation du gène, estime le pédiatre de l’IGR. En attendant, un essai sur 150 enfants est prévu cet été en France avec un médicament contre la leucémie déjà commercialisé, le dasatinib, qui s'attaque à d'autres cibles, en bloquant d'autres récepteurs de la tumeur, précise le Dr Grill qui en sera l'investigateur.