Dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO), une pathologie rare mais sévère, les cardiologues ne disposaient pas de traitement validé par des essais menés avec les standards habituels. Cette situation est en passe d'être transformée avec les résultats de l'étude VALOR-HCM présentée lors de la dernière édition du congrès de l'American College of Cardiology (ACC). Le mavacamtem (laboratoire BMS) est le premier représentant d'une nouvelle classe thérapeutique. Son activité repose sur la réduction de la contractilité. Ce qui a pour effet de limiter l'obstruction et le développement de l'hypertrophie ventriculaire gauche.
Dans l'étude VALOR-HCM, 112 patients, atteints de CMHO, ont été inclus dans le protocole. Ils présentaient des symptômes résistant au traitement médical classique et donc éligibles à une procédure invasive comme l'ablation septale (myectomie ou alcoolisation). Résultat, dans le groupe de patients recevant le mavacamtem, le recours à la procédure invasive a été nettement diminué, 17,9 % versus 76,8 % dans le groupe placebo. Dans le même temps, une amélioration a été observée sur tous les critères secondaires.
Selon Evaluate Pharma, BMS espère à terme un objectif de ventes de plus de 4 milliards de dollars. Après la CMHO, d'autres indications sont envisagées comme le lancement d'une étude de phase III dans la cardiomyopathie non obstructive et l'insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée.
À ce jour, les concurrents sont à des phases beaucoup plus précoces de développement.
Pause exceptionnelle de votre newsletter
En cuisine avec le Dr Dominique Dupagne
[VIDÉO] Recette d'été : la chakchouka
Florie Sullerot, présidente de l’Isnar-IMG : « Il y a encore beaucoup de zones de flou dans cette maquette de médecine générale »
Covid : un autre virus et la génétique pourraient expliquer des différences immunitaires, selon une étude publiée dans Nature