Résultats positifs pour le rilzabrutinib dans le traitement de la thrombocytopénie immune persistante ou chronique chez l’adulte (Abs. 2552). Dans l’étude pivot de phase 3 Luna 3, qui avait inclus 202 patients, cet inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent, réversible, administré par voie orale, a permis d’induire une réponse plaquettaire chez 65 % des patients traités, vs 33 % pour le placebo. Une réponse plaquettaire durable a été rapportée chez 23 vs 0 % des patients sous traitement actif (p < 0,0001).
Chez les patients répondeurs, les auteurs ont observé une élévation rapide des plaquettes à J15, critère essentiel dans le cadre de la réduction du risque hémorragique. Le traitement actif a permis de réduire ce risque ainsi que la fatigue et ce, avec un bon profil de tolérance. Diarrhée, nausées et céphalées ont été les effets indésirables les plus fréquents.
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