Limiter le déclin de la fonction pulmonaire

Maladie rare, la sclérose systémique (ScS), ou sclérodermie, est associée dans environ 25 % des cas à une atteinte pulmonaire dans les trois ans après le diagnostic, pouvant évoluer vers une pneumopathie interstitielle (PI). Alors qu’il n’existe actuellement aucun traitement homologué en cas de ScS associée à une PI (ScS-PI), une étude évaluant le nintedanib (inhibiteur de tyrosine kinase) a été présentée au congrès thoracique américain (ATS), à l’EULAR (1) et publiée au New England Journal of Medecine (2). 

Une réduction de 44 % du déclin de la CVF

L’essai de phase III SENSCIS a comparé le nintedanib (150 mg 2 fois par jour) à un placebo chez 576 patients (issus de 32 pays) atteints de ScS-PI. Les résultats mettent en évidence une réduction de 43,8 % du déclin de la capacité vitale forcée (CVF) sur 52 semaines avec le nintedanib par rapport au placebo : -52,4 versus -93,3 % (p=0,035). « Une réduction de 44 % du déclin de la fonction pulmonaire indique un ralentissement significatif de la progression de la maladie », commente le Pr Oliver Distler, investigateur principal de l’étude (Zurich, Suisse).

De plus, un bénéfice sur la fonction pulmonaire était retrouvé que les patients soient, ou non, sous mycophenolate à l’inclusion (respectivement 40 % et 46 % de réduction du déclin de la CPV) et que les atteintes cutanées de la ScS soient diffuses ou limitées. Par contre, aucune différence n’était observée entre le nintédanib et le placebo concernant la qualité de vie des patients et la fibrose cutanée liée par la maladie.

L’effet secondaire le plus fréquent était la diarrhée, rapportée chez 75,7 % des patients sous nintedanib (versus 31,6 % dans le bras placebo).

Sur la base de ces résultats, une demande d’homologation du nintedanib dans cette indication a été déposée aux instances réglementaires américaines (FDA) et européenne (EMA) en février et mars 2019. Affaire à suivre…

D’après la conférence de presse organisée par le laboratoire Boehringer Ingelheim 
(1) Distler O. et al. Abstr OP0017
(2) Distler O. et al. N Engl J Med 2019; 380:2518-28